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Prise en charge de la molécule chaperonne par la Sécurité Sociale

Une nouvelle étape vient d’être franchie dans le traitement oral de la maladie de Fabry, en effet depuis le 2 mai 2017 suite à la publication du prix au Journal officiel, Galafold (nom commercial de la molécule chaperonne) est maintenant remboursé en France et dispensé par les pharmacies de ville comme traitement à long terme des adultes et des adolescents âgés de plus 16 ans ayant un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry (déficit en alpha-galactosidase A) et qui ont une mutation sensible.

Cela signifie que les médecins hospitaliers en chargent de la maladie de Fabry pourront prescrire le traitement oral et que les patients pourront directement se rendre dans la pharmacie de leur choix pour obtenir le médicament.
Pour rappel environ 30 % des patients sont susceptibles de pouvoir bénéficier du traitement oral.