Les actualités : de l’APMF et informations institutionnelles

agrandir la police reduire la police imprimer

Accueil > Actualités > Toute l’actu ! > Traitement spécifique de la maladie de Fabry : Galafold®


Traitement spécifique de la maladie de Fabry : Galafold®

Que faut-il savoir sur Galafold® ?

Il s’agit d’un traitement par voie orale sous forme de gélule, dont le principe actif est le migalastat.Retour ligne automatique
Le nombre de patients atteints de la maladie de Fabry étant peu élevé, la maladie est considérée « rare », et Galafold® a reçu la désignation de « médicament orphelin » (médicament utilisé pour des maladies rares) le 22 mai 2006.Retour ligne automatique
Dans quel cas Galafold® est-il utilisé ?Retour ligne automatique
Galafold® est utilisé pour le traitement à long terme de la maladie de Fabry chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus et porteurs de certaines mutations génétiques. Seuls les patients porteurs d’une mutation sensible selon le test de sensibilité au Migalastat sont susceptibles d’être traités par ce médicament ; pour savoir si vous êtes porteur d’une mutation sensible au Galafold®, adressez-vous à votre médecin.

Comment Galafold® agit-il ?

La maladie de Fabry est due à un déficit ou une défaillance d’une enzyme appelée alpha-galactosidase A (α–Gal A). En fonction du type de mutation du gène qui produit l’α–Gal A, l’enzyme peut ne pas fonctionner correctement ou être totalement absente. Cette anomalie enzymatique entraîne une accumulation anormale d’une substance lipidique appelée globotriaosylcéramide (GL-3) dans les reins, le coeur et d’autres organes, ce qui cause les symptômes de la maladie de Fabry.Retour ligne automatique
Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l’α-Gal A. Galafold® est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l’a-Gal A. Galafold® agit donc en stabilisant l’enzyme que votre corps produit naturellement pour lui permettre de fonctionner correctement et ainsi de réduire la quantité de GL-3 accumulée dans vos cellules et vos tissus.

Comment Galafold® est-il utilisé ?

Le traitement par Galafold® doit être mis en place et supervisé par des médecins spécialistes expérimentés dans le diagnostic et le traitement de la maladie de Fabry. Galafold® n’est pas destiné à être utilisé en association avec un traitement enzymatique substitutif. Retour ligne automatique
La posologie recommandée chez l’adulte et l’adolescent âgé de 16 ans et plus est d’une gélule un jour sur deux à heure fixe. Il ne faut pas prendre Galafold® deux jours de suite. La gélule de Galafold® doit être avalée en entier ; il ne faut pas la couper, ni l’écraser ou la mâcher.Retour ligne automatique
Il ne faut consommer aucun aliment pendant au moins 2 heures avant et 2 heures après avoir pris votre médicament. Cette période de jeûne de 4 heures au minimum, réparties avant et après la prise de votre médicament, est indispensable pour permettre une absorption complète du médicament. Des liquides clairs, y compris des boissons gazeuses, peuvent être consommés durant cette période.

Quelles études ont été menées avec Galafold® ?

L’efficacité et la tolérance de Galafold® ont été étudiées dans un large programme de développement clinique incluant deux études principales menées chez des patients Fabry porteurs de mutations sensibles : l’une (FACETS) comparant Galafold® au placebo réalisée chez 67 patients non traités et l’autre (ATTRACT) comparant Galafold® à l’enzymothérapie réalisée chez 60 patients tous préalablement traités par enzymothérapie depuis au moins 12 mois. Les deux études ont été suivies d’une phase d’extension afin d’obtenir des données sur l’efficacité et la tolérance de Galafold® à plus long terme.

Quel est le bénéfice démontré par Galafold® dans le cadre de ces deux études ?

Dans l’étude FACETS et sa phase d’extension évaluant le bénéfice du traitement sur une période de 48 mois , Galafold® a permis de réduire le substrat (GL-3) au niveau des petits vaisseaux du rein chez les patients porteurs de mutations sensibles, de maintenir la fonction rénale stable et de réduire la masse cardiaque.Retour ligne automatique
Dans l’étude ATTRACT évaluant le bénéfice du traitement sur une période de 30 mois, Galafold® a permis de stabiliser la fonction rénale et de diminuer la masse cardiaque, avec un effet plus marqué chez les patients qui avaient au départ une masse cardiaque élevée.Retour ligne automatique
Par ailleurs dans cette étude, 44% des patients traités par enzymothérapie ont présenté un événement clinique rénal, cardiaque ou cérébrovasculaire au cours des 18 premiers mois contre 29% des patients traités par Galafold®.

Quel est le risque associé à l’utilisation de Galafold® ?

L’effet indésirable le plus fréquent était les céphalées, déclarées chez environ 10% des patients ayant reçu Galafold®. Les autres effets indésirables sont décrits dans l’information produit de Galafold®. Retour ligne automatique
Galafold® ne doit pas être utilisé chez les patients susceptibles de présenter une hypersensibilité (allergie) à la substance active ou à l’un de ses composants.Retour ligne automatique
Il existe des données limitées sur l’utilisation de Galafold® chez la femme enceinte. Galafold® n’est donc pas recommandé pendant la grossesse. En cas d’allaitement, votre médecin décidera soit d’interrompre l’allaitement, soit d’interrompre le traitement.

Comment respecter l’observance du traitement par Galafold® ?

Références :Retour ligne automatique
Informations produit (Annexes de l’AMM) Galafold® en vigueur disponible sur le site de l’Agence européenne des médicaments (EMA)Retour ligne automatique
European Public Assessment Report Galafold® CHMP - 1st April 2016 - EMA/272226/2016 disponible sur le site de l’Agence européenne des médicaments (EMA)