Les questions / réponses : vivre et aider les malades

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Au bout de combien de temps apparaîssent en général les premiers signes d’amélioration ? (voir aussi Question II.13)**

• Dès les 24 à 72 heures après la 1ère perfusion, les patients qui présentent une hypohidrose*, peuvent recouvrir une sudation* normale ou voir leur sudation s’améliorer (Schiffmann 2003).

• Très vite également, les douleurs peuvent diminuer. Et des résultats significatifs peuvent être obtenus entre le 3ème et le 6 ème mois de traitement concernant la diminution de l’intensité des acroparesthésies*, de la fréquence et de la durée des crises douloureuses, de la consommation des autres antalgiques et de l’interférence des douleurs avec les activités quotidiennes (Schiffmann 2001).

• L’efficacité sur l’atteinte cardiaque peut être rapide. Des résultats significatifs peuvent être obtenus dès le 6ème mois de traitement concernant la réduction de la taille du coeur (Beck 2004) ou l’amélioration de la conduction myocardique* (Schiffmann 2001, Baehner 2003).

• Il en est de même pour l’efficacité sur l’atteinte rénale. Des résultats significatifs peuvent être obtenus dès le 6ème mois de traitement concernant l’augmentation du nombre de cellules rénales normales (Schiffmann 2001) ou la stabilisation de la fonction rénale si elle n’est pas trop altérée initialement (Schiffmann 2001, Dehout 2003, Beck 2004).

• Au final, la qualité de vie peut se normaliser dès la 1ère année (Hoffmann 2005).

** L’efficacité des 2 traitements disponibles n’a pas du tout été évaluée de la même façon par les 2 laboratoires :

  • Le Laboratoire de l’Agalsidase alpha a privilégié une évaluation de l’efficacité sur des critères “cliniques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des symptômes présents chez les patients : quelle efficacité sur la réduction des douleurs ? sur la réduction de la masse cardiaque ? sur la fonction rénale ? sur la qualité de vie ? etc.
  • Le Laboratoire de l’Agalsidase bêta a lui choisi d’évaluer l’efficacité essentiellement sur des critères “histologiques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des dépôts de Gb3 présents dans les cellules rénales, cardiaques ou cutanées :
    quelle efficacité du traitement sur la diminution des dépôts de Gb3 dans les cellules rénales ? etc.
  • Une extrapolation des résultats “histologiques” à des bénéfices “cliniques” étant interdite du point de vue de la rigueur scientifique, seuls les résultats avec l’Agalsidase alpha seront présentés ici.