Les questions / réponses : vivre et aider les malades

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Le traitement est-il aussi efficace chez les hommes que chez les femmes ?**

• Oui, le traitement est aussi efficace chez les hommes que chez les femmes. En fait, si de nombreuses études incluent une population mixte (Dehout 2003, Beck 2004, Hoffmann 2005), aucun des auteurs de ces études ne juge nécessaire de différencier les résultats hommes / femmes.

• La seule comparaison qui puisse être faîte concerne les bénéfices sur la fonction rénale : les études réalisées spécifiquement chez les hommes (Schiffmann 2001) et chez les femmes (Baehner 2003) montrent une efficacité comparable.

** L’efficacité des 2 traitements disponibles n’a pas du tout été évaluée de la même façon par les 2 laboratoires :

  • Le Laboratoire de l’Agalsidase alpha a privilégié une évaluation de l’efficacité sur des critères “cliniques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des symptômes présents chez les patients : quelle efficacité sur la réduction des douleurs ? sur la réduction de la masse cardiaque ? sur la fonction rénale ? sur la qualité de vie ? etc.
  • Le Laboratoire de l’Agalsidase bêta a lui choisi d’évaluer l’efficacité essentiellement sur des critères “histologiques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des dépôts de Gb3 présents dans les cellules rénales, cardiaques ou cutanées :
    quelle efficacité du traitement sur la diminution des dépôts de Gb3 dans les cellules rénales ? etc.
  • Une extrapolation des résultats “histologiques” à des bénéfices “cliniques” étant interdite du point de vue de la rigueur scientifique, seuls les résultats avec l’Agalsidase alpha seront présentés ici.