Les questions / réponses : vivre et aider les malades

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Quels bénéfices rapides puis-je attendre du traitement ?**

• Les premiers bénéfices du traitement sont quasi-immédiats après la 1ère perfusion et concernent souvent les troubles de la sudation*. En 24 à 72 heures, les patients traités qui présentaient une hypohidrose* recouvrent une sudation normale ou voient leur sudation s’améliorer significativement (Schiffmann 2003).

• Très vite également, les douleurs diminuent. L’intensité des acroparesthésies*, la fréquence et la durée des attaques douloureuses diminuent. Les patients utilisent moins de traitements à base d’antalgiques. Les douleurs gênent moins les activités quotidiennes. Cette efficacité a été mesurée dans des études cliniques et les résultats sont significatifs dès le 6ème mois de traitement (Schiffmann 2001). Du fait de la diminution des douleurs, l’activité générale, la capacité à marcher, les possibilités de travail, les relations sociales… se trouvent améliorées. Ces bénéfices ont été mesurés dans des études cliniques et les résultats sont significatifs à 1 an de traitement (Beck 2004). Au “long cours” (ce que l’on peut appeler long cours aujourd’hui), les résultats des études cliniques montrent qu’après 2 ans de traitement, les douleurs et leurs interférences avec la vie quotidienne sont toujours diminuées (Hoffmann 2005).

• Moins directement perceptibles mais capitaux, les bénéfices du traitement touchent aussi le coeur et les reins.

  • La taille du coeur diminue rapidement et significativement dès le 6ème mois de traitement, et se normalise dans certains cas à 1 an ou 2 ans (Beck 2004). En parallèle, la conduction myocardique* à l’origine d’une bonne contraction du coeur s’améliore aussi dès le 6ème mois de traitement (Schiffmann 2001, Baehner 2003).
  • Les lésions rénales diminuent dès le 6ème mois de traitement avec notamment une augmentation du nombre de cellules rénales normales (Schiffmann 2001). En parallèle, la fonction rénale, si elle n’est pas trop altérée, se stabilise, permettant d’enrayer l’évolution vers l’insuffisance rénale* terminale sévère. Cette efficacité a été mesurée dans des études cliniques et les résultats sont significatifs à 1 et 2 ans de traitement (Schiffmann 2001, Dehout 2003, Beck 2004). Lorsque la fonction rénale est sévèrement altérée, le traitement est moins efficace, probablement en raison de la présence sous-jacente de lésions rénales irréversibles (Beck 2004).

• En ce qui concerne le cerveau, aucun bénéfice direct n’a été mesuré cliniquement à ce jour. On sait seulement que le traitement permet de normaliser les flux sanguins cérébraux lorsque ceux-ci sont initialement élevés (Moore 2001, Moore 2002).

• Des bénéfices en termes d’amélioration graduelle de l’audition (Hajioff 2003) et de diminution des troubles digestifs (Dehout 2004) ont été mesurés dans des premières études et sont à confirmer.

• Au final, c’est la qualité de vie qui est améliorée pour les patients. Cette amélioration a été mesurée dans des études cliniques et les résultats montrent que la qualité de vie se normalise en rejoignant celle d’une population non atteinte par la maladie dès la 1ère année, résultats qui sont confirmés la 2ème année (Hoffmann 2005).

** L’efficacité des 2 traitements disponibles n’a pas du tout été évaluée de la même façon par les 2 laboratoires :

  • Le Laboratoire de l’Agalsidase alpha a privilégié une évaluation de l’efficacité sur des critères “cliniques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des symptômes présents chez les patients : quelle efficacité sur la réduction des douleurs ? sur la réduction de la masse cardiaque ? sur la fonction rénale ? sur la qualité de vie ? etc.
  • Le Laboratoire de l’Agalsidase bêta a lui choisi d’évaluer l’efficacité essentiellement sur des critères “histologiques”, c’est-à-dire sur l’évolution sous traitement des dépôts de Gb3 présents dans les cellules rénales, cardiaques ou cutanées :
    quelle efficacité du traitement sur la diminution des dépôts de Gb3 dans les cellules rénales ? etc.
  • Une extrapolation des résultats “histologiques” à des bénéfices “cliniques” étant interdite du point de vue de la rigueur scientifique, seuls les résultats avec l’Agalsidase alpha seront présentés ici.